基因治疗的临床试验开展至今已有10年了。随着时间的推移，
技术的发展，同样一种疾病在今天的治疗效果与10年前相比就大
为改观了。一个最新的例子就是遗传性重症联合免疫缺损症（SCID）
的基因治疗临床试验。除了疾病的分型差别外，载体的改进，靶
的细胞的不同（最初用的是淋巴细胞，后来有几个临床方案曾用
骨髓干细胞），最近报导的是表达CD34的造血干细胞，效果一个
比一个好。后者不需要在基因治疗的同时辅以药物（PEG－ADA），
基因治疗的效果就尤为肯定了。

    另外两项进展是血友病的基因治疗和心血管疾病的基因治疗。
10年前我们开展的血友病B基因治疗研究虽然证明这条技术路线是
可行的，也是安全的，但毕竟其效果还是有限的，且技术较为繁
复，必需先从病人身上取出皮肤成纤维细胞，在体外将正常基因
导入，然后将改造过的细胞输回本人体内，显然不能满足临床推
广的简易要求。去年美国也开展了血友病B基因治疗的临床试验，
他们采用肌肉直接注射的途径，简便易行，也取得了安全和预期
的效果。促进新血管生成对于基因治疗心血管疾病是一大成功，
可以取代搭桥手术，免除病人挨刀之苦。

    这些成就都大大鼓舞了公众和科学家们；同时基因治疗概念
的扩大应用，10年来的实践也充分施展了它的产业化前景。基因
治疗除了对遗传病，肿瘤，传染性疾病，艾滋病等作了大量研究
外，对于治疗和延缓衰老、歇顶、心律失常、肢体缺血、肌肉老
化、神经损伤外，甚至对阳痿、美容、染发、疼痛等都有它用武
之地。

    20世纪我们人类在卫生健康事业方面最伟大的成就莫过于能
够诊断疾病，从而对症下药治疗疾病。但在21世纪，我们将不仅
做到能够预测疾病，从而能够预防疾病，变被动为主动，提高人
口的生命质量，这是医疗革命的方向。基因治疗将在这场革命中
发挥绝对重要的作用。基因治疗工作者，继续努力吧。

(新民晚报 2000-05-25)