补肾生髓治疗β－地中海贫血症

　　β-地中海贫血症（以下简称β－地贫）是严重危害人类健康的
疾病之一，它广泛分布在地中海沿岸各国及中东，东南亚各国；我国
云贵、两广、两湖、四川、江西等地发病率较高，其中广西、云贵发
病率最高。
　　β－地贫是一种遗传性β－珠蛋白基因缺陷病，其发病的分子基
础是β基因缺陷或功能缺陷，使β－珠蛋白不能合成导致早期造血障
碍。多年来国内外治疗β－地贫多以输血为主，但由于病人大量溶血，
引起巨脾，功能亢进，致使贫血加重和其他血细胞损伤，因此这种疗
法最多只能维持十来年。为了开启γ－基因，有人以失血性灵长类为
模型，用羟基尿、5—氮胞苷等几种化疗药物治疗，国内也有人用马
利兰治疗，虽然能提高贫血恒河猴的γ－基因表达，但由于这些药物
有很强的副作用，限制了在临床上的应用。骨髓移植疗法，又受髓源
和配型等限制无法普及。近年基因治疗进展很快，有人试图把正常的
β－基因引入患者含有突变基因的细胞内，进行基因治疗，但因同源
量组率很低，β－基因高效转移和稳定表达还存在严重问题，且费用
昂贵，还不能用于临床。因此，对β－地贫的治疗至今尚缺乏有效的
办法。
　　近年来，有不少报道用传统中医药治疗β－地贫，虽然以个别案
例和临床治验居多，缺乏疗效机理的研究，但中医药治疗β－地贫的
思路和苗头已充分显露出来。我们在国家“七五”攻关肾生髓理论现
代研究中发现：补肾益精生血药对多种贫血动物模型都有明显的生血
作用，能保护骨髓，促进造血，提高血红蛋白含量，在高发区现场治
疗β－地贫6例，5例有效，取得了肯定的疗效。为用传统中医药治疗
β－地贫提供了理论和实践依据。因此，我们提出了中医肾藏精生髓
的理论可能是中医治疗β－地贫理论核心的假说，在国家自然基金资
助下，我们开展了“从中药治疗β－地贫机理探讨肾生髓的分子基础”
的研究，进一步验证了这一理论的客观性。
　　由中国中医研究院广安门医院、解放军303医院、中国医学科学
院血液学研究所组成的课题组，从80年代末至今，经过十余年的努力，
用中药益髓生血灵治疗β－地贫取得了可喜的进展。采用高发区临床
验证与基础实验相结合的方法，课题组七下广西高发区现场，先后用
益髓生血灵两种剂型进行四批临床验证（疗程三个月）取得了可重复
的肯定疗效。结果表明：服药后患者精神振奋，食欲增加，肝、脾肿
大缩小，不易患感染性疾病，临床症状的明显改善与外周血象的提高
有很好的一致性，对患者进行停药后3～6个月追踪复查表明，疗效维
持时间长，后效应好，显示出传统中药治疗β－地贫的优势和前景。

　　目前，国家中医药管理局课题“益髓生血灵治疗β－地贫临床与
分子基础研究已正式通过了北京市科委组织的专家鉴定。课题组把传
统中医肾生髓的理论思维与现代分子生物学发展前沿技术有机地结合，
发挥多学科协同攻关的优势，在临床上取得肯定疗效的基础上，对中
药治疗β－地贫分子机理进行了深入研究：首次对中药益髓生血灵治
疗β－地贫患者进行了大样本的系统的基因突变型分析和珠蛋白mRNA
表达的动态观察。并与造血刺激因子表达，造血祖细胞增殖分化测定
相结合，研究发现：中药治疗不改变β－地贫患者基因突变型，对不
同突变型患者疗效有明显差异；中药治疗可明显提高β－地贫患者整
体效应，明显促进γ－珠蛋白mRNA表达和造血刺激因子GM－CSFmRNA
表达。研究首次对中药治疗β－地贫提出了较明确的理论认识：提出
了中药益髓生血灵治疗β－地贫的理论基础是中医肾生髓理论；作用
特点是多靶点的整体效应，血红蛋白珠蛋白是靶点之一；可能机制是：
通过开启γ－基因，促进γ－珠蛋白mRNA表达，诱导HbF合成增加，
从而代偿了β－基因的功能缺陷。
　　我们相信，这些理论假说和新的理论认识的客观性，将随着研究
的深入得到进一步验证。
　　中医药是一个伟大的宝库，中医理论博大精深，有着丰富的科学
内涵，根据中医肾生髓的理论指导中药治疗β－地贫，可能是一条全
新的路。这项针对世界医学难题高起点的研究，对传统中医药走向世
界，造福于人类具有重要意义。

吴志奎