基因重组人生长激素（以下简称生长素）治疗儿童矮身材的疗效
已被肯定，但矮小儿童在多大年龄时用药最为合适？即何时是最佳用
药时机？这是家长们都很关心的问题。
　　从理论上讲，只要孩子骨骺没有愈合，就可应用生长素达到增长
身高的目的，而且用药时间越早，促进身高增长的潜力越大。但在临
床实践中，不同的疾病又有各自的特点，下面分别叙述。
　　生长激素缺乏症是由于垂体前叶生长激素分泌不足所致的身材矮
小，是生长素治疗首选的适应症。本病开始治疗的年龄宜早，一般可
从四五岁开始。疗程宜长，应持续到骨骺融合时。以3个月为一疗程，
根据疗效反应及家庭经济状况再决定是否继续应用。
　　Turner综合征又称原发性卵巢发育不良症。治疗开始年龄宜早，
一般5岁即可开始治疗。9～10岁前可单用生长素，此后与蛋白合成激
素同时应用，对改善其身高有确切疗效。如果确诊时骨龄接近12岁，
则宜推迟雌激素替代治疗，而先用生长素治疗，达满意身高后再用雌
激素诱导青春发育。当患儿年龄大于14岁，年生长速率小于2.5厘米
时，则可终止治疗。
　　慢性肾功能衰竭各种原因所致慢性肾功能衰竭，伴有严重生长迟
缓者，应使用生长素，疗程至少6个月。若身高增长满意，骨成熟不
受影响，可持续治疗3年。
　　小于胎龄儿所致身材矮小生后随访结果表明，大部分小于胎龄儿
的身高、体重能够追赶上足月儿。一小部分患儿出生2年后身高仍落
后，是用药的指征。一般于生后2年开始治疗，使其身高能够追赶上
正常同龄儿的身高后停药。有一定疗效，但需监测骨龄进展。
　　软骨发育不全（ACH）和软骨发育低下（HCH）ACH是一种先天性
侏儒，突出表现为体态不匀称，四肢短。成人最终身高明显低下，男
性为118～145cm，女性为112～136cm。以往认为异常的软骨对生长素
的刺激无反应，但现在有人认为ACH病人并不是软骨组织结构异常，
而是软骨区域组织变薄，因此用生长素有可能刺激病人的软骨细胞生
长。
　　HCH属软骨发育障碍中临床症状较轻的一种类型，表现为肢体短，
腰部脊柱轻度前凸。因患儿身高落后突出，笔者认为可从2～3岁开始
用药。
　　低磷性佝偻病（HPR）又称家族性低磷血症，生长障碍是HPR的一
个重要问题。已有人报道生长素治疗可明显促进患儿生长，还能改善
磷的保存，增加骨矿和肾脏羟化酶的活性。若患儿已有生长障碍即可
开始用药，但长期治疗对患者最终身高的影响尚无定论。
　　其他包括21－三体综合征（DS）、先天性侏儒痴呆综合征（Noon
an综合征）、低肌张力－低智能－低性腺发育－肥胖综合征（Prader
－Willi综合征）等，均有不同程度的身材矮小，不少人已应用生长
素进行治疗，近期能使病人的身高增长速度加快，但均无资料说明对
病人最终身高有改善作用。而且，这类病人还存在智力落后，易发白
血病，伴随心脏等器官畸形和糖耐量低等问题，因此在选用生长素治
疗时必须十分谨慎。对开始治疗的年龄亦无定论。