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TPO基因可治疗血小板减少症

 健康报讯(记者王雪飞)由北京大学血研所承担的国家“九五”科
技攻关课题“血小板减少症的生物治疗新方法研究”日前得出结论,
TPO基因治疗血小板减少症的路子可行。他们将以昆虫杆状病毒为载
体,由四环素系统调控的TPO基因用电脉冲刺激介导的裸质粒肌肉注
射法注入小鼠体内,实现了TPO基因在小鼠体内高效、稳定的表达,
使其外周血小板计数升高至正常小鼠的2~3倍。
  血小板生成素(TPO)基因1994年由国外学者首次克隆成功,为
血小板减少症的治疗开辟了新的途径。在国家“九五”科技攻关专题
经费的资助下,北京大学血研所教授王德炳率领课题组在国内首次对
TPO基因治疗进行了探索。他们在国内首先完成全长人TPOcDNA的克隆,
并先后在大肠杆菌、酵母及CHO细胞中成功表达具有活性的基因重组
人TPO;筛选获得稳定产生抗TPO单克隆抗体的细胞株;应用四环素调
控系统,在国内外首次建立CHO-Tet-On等细胞株,成功完成了TPO
基因表达调控的体外研究,通过培养基中的强力霉素,定量、可逆性
调控TPO基因在细胞中表达的时间和水平;在国内外首次以BacMam杆
状病毒作为基因治疗的载体,获得可在哺乳动物细胞高效表达TPO的
昆虫病毒株,并应用电脉冲刺激介导的裸质粒肌肉注射法,实现了TP
O基因在小鼠体内的高效、稳定表达。
  据专家介绍,TPO基因治疗适用于恶性肿瘤、白血病化疗后因血
小板减少症需要重建造血功能的病人,使用后无血液制品导致的合并
症,在将来过渡到临床后可提高癌症病人对化疗的耐受性,提高治愈
率,延长病人的生存期。