再给科学一次机会——
基因疗法依然前景无限

　　对欧洲医学家来说，基因疗法试验经历的波折可能是2002年最难
以忘怀的事件之一。
　　早在1968年，美国科学家迈克尔·布莱泽在《新英格兰医学报》
上发表了《改变基因缺损：医疗美好前景》的文章，首次在医学界提
出了基因疗法的概念。但直到1990年前，人类才首次进行了相关临床
试验。参加试验的人数达3000之多，但无一例获得成功。
　　2000年4月，法国免疫学家阿兰·菲舍尔和生物学家玛丽娜·卡
瓦扎纳—卡尔沃等在《科学》周刊上宣布，他们用基因疗法治愈了数
名“气泡儿童”。所谓“气泡儿童”，是指那些一生下来就患有重度
先天性免疫缺陷的儿童，他们无法产生健全的免疫系统，必须在形似
气泡的无菌隔离舱中生活。骨髓移植是治疗“气泡儿童”的手段之一，
但成功率过低，因此基因疗法作为一种替代手段而被寄予厚望。
　　这一成果鼓舞了国际医学界，也使所有关心医学进步的人感到振
奋，因为这是全世界第一次利用基因疗法治愈疾病，它使人类多年的
梦想变成了现实。
　　但好事多磨。今年10月，上述“气泡儿童”中的一名患儿意外地
出现了类似白血病的症状，据信是携带治疗基因的逆转录病毒载体插
入了人体染色体上不合适的位置，启动了一个能引起癌症的基因。法
国、美国和日本等先后决定暂停试验，英国等也在观察之中。
　　一些人士认为，这一事件是对基因疗法研究的重大打击，基因疗
法可能不应该这样急切地用于临床。但基因疗法的支持者则指出，在
法国的这次事故中，使用逆转录病毒携带基因的基因疗法，有可能通
过插入诱变作用引起癌症，这一点早已被科学家所预见，并如实通报
给患儿的家属。从迄今的情况来看，试验导致癌症的风险是比较小的，
而且不排除这名儿童由于遗传因素而更容易患癌症。
　　在紧接着召开的第10届欧洲基因治疗大会上，700多名专家联合
呼吁恢复试验。大会主席达维德·克拉茨曼说，对于那些没有亲属能
够提供骨髓的患儿，采用基因疗法可以使其至少活到3岁，而以前他
们一般都活不过周岁。其实，任何治疗方法都可能出现一些并发症，
重要的是要权衡并发症与治疗实际效果的利弊关系。科学杂志《医学》
主编马克·帕尚斯基表示，停止试验不是解决问题的方法，只有继续
试验才能了解出现问题的真正原因。
　　分析人士指出，任何新疗法诞生的过程中意外事件是不可避免的，
或许是因为基因疗法走在时代的最前列，所以受到了格外的关注。科
学界必须从意外事件中吸取教训，恰当地处理这类事故，研究更好的
疗法。政府管理机构和普通公众也应当公允地看待这类事故，一方面
对这些研究予以更多关注与监督，另一方面也要认识到科学发展过程
绝非一帆风顺，而是靠科学本身的自我纠错机制在不断前进，不能因
噎废食给科研施加过多的压力。
　　目前，有关科学家正寻求同行合作，采用新技术追踪携带治疗基
因的逆转录病毒插入人体染色体的位置，试图更深入、准确地评估此
疗法诱发癌症的危险有多大。另一些科学家则致力于改进疗法，例如
给病毒载体装备上自杀基因，一旦发现它导致人体细胞异常增生就立
即用药物控制，将癌症扼杀在萌芽状态。还有人设法减少病毒载体与
人体DNA的作用，或采用更安全的新型病毒来充当载体。
　　据信，随着研究的深入和基因治疗的不断完善，那些已出现或潜
在的问题会逐渐解决。正如基因治疗专家们所说，再给科学一次机会，
加上科学界的共同努力、公众的理解和支持，基因疗法依然前景无限。