——谈干细胞保存与组织器官修复和再造

　　人们早就知道不能头痛医头、脚痛医脚，但只在近几年随着医学
对干细胞功能的阐明及其应用技术的进展，才使科学家和医生开始真
正认识到，治疗许多危害人类健康和生命的难治性疾病，可以从生命
的源头———干细胞入手。

　    　           人的“始祖”干细胞

　　人的心、肝、脑、肾、肌肉、骨骼、皮肤等所有器官组织从何而
来？医学家在经过深入研究之后发现，它们全部来自人胚胎时期的干
细胞。所以，我们说，干细胞是具有自我复制和多项分化潜能（形成
不同器官组织细胞的能力）的原始细胞，是形成人体各种组织器官的
祖宗细胞（见图1）。
　　从图中可以看出，人的精子与卵子结合后，先分化增殖形成若干
个子代细胞，又称全能细胞，后者继续分化增殖形成囊胚（初始阶段
的胚胎）。全能胚胎细胞和囊胚内细胞群统称胚胎干细胞，具有形成
人体各种组织的能力。胚胎孕育10个月后胎儿出生，逐渐发育成长为
成人。在这漫长的岁月中，胚胎干细胞根据人体生长发育的需要不断
分化增殖，逐步丧失全能性，形成亚全能或具有特定功能的多能或专
能干细胞。干细胞的这种自我更新和多向分化潜能的特性是生命形成
和人生存的基础。科学家对干细胞分化调节机制的研究，不但有助于
人们了解生命发生与人体发育和衰老的奥秘，而且可以利用来自不同
组织的干细胞培养再生为特定功能的干细胞或相关组织，然后通过移
植和手术来治疗许多目前其他方法尚不能治愈的疾病。
　　大家知道，器官移植时要先配型，即检测捐赠器官者的HLA（人
白细胞抗原）和接受器官移植人的HLA。因为人与人的HLA配型是有所
不同的。HLA配型不相合的器官移植会产生排斥反应而导致移植失败，
因此移植用干细胞也必须与病人的HLA配型相合或基本相合。目前所
开展的骨髓干细胞移植，配型完全相合的几率在同胞兄妹中为四分之
一，在非亲属之间为10万分之一。所以，治疗性干细胞克隆技术、寻
找新的健康干细胞来源以及干细胞库的建设便成为干细胞领域的研究
热点。

                     干细胞克隆遭遇“瓶颈”

　　所谓干细胞克隆，即将患者的体细胞核移植到一个预先去除了细
胞核的卵母细胞中，融合形成含有患者遗传信息的全能细胞，后者进
一步发育成囊胚，然后取囊胚内细胞在体外定向培养产生多能干细胞。
这些多能干细胞可进一步分化形成特定的专能干细胞、相关组织甚至
器官，即所谓的组织克隆（如图2）。
　　由于克隆的干细胞或组织含有患者的全部遗传信息，具有患者自
己的HLA配型，用于临床治疗就不会再发生排斥反应。必须指出的是，
由于治疗性干细胞组织克隆技术目前尚不成熟，加上缺乏卵细胞来源、
胚胎干细胞分化机制尚不清楚和存在伦理问题等多种原因，干细胞克
隆技术很难在近几年内造福患者。

               　　储备脐血，防患未然

　　全世界每年降生成千上万的新生儿，每个新生儿都有60～120毫
升脐血，这是人类的一大宝贵资源。1992年美国纽约血液中心建立了
世界上第一家脐血库。目前，全世界已建有几十家脐血库，所保存的
脐血干细胞已超过6万份，并为2000余位儿童和成人患者提供了脐血
干细胞移植治疗，挽救了上千位患者的生命。
　　生命对于每个人只有一次，如果在孩子出生时父母为他（她）保
存一份他（她）自己的脐血干细胞，那么他（她）将来患病需要的时
候就可以使用。由于有血缘关系的亲属间脐血干细胞可使用率为25％
～50％，因此保存新生儿脐血干细胞实际上是整个家庭及亲属的一份
生命保障。科学家还在研究使一份脐血不但能用于治疗儿童疾病，而
且能广泛用于成人患者，还可多次使用的技术。相信随着这些技术的
成熟与完善，脐血干细胞用于治疗成人相关疾病的问题就可以迎刃而
解。
　　我国现有需要干细胞移植才能根治的患者数百万，但多数家庭只
有一个孩子，能获得同胞间干细胞供体的可能性很低，而从国外进口
一份用于移植的骨髓或脐血干细胞制品需1.5～2万美元。脐血来源广
泛，采集方便，对供者毫无损害。鉴于我国未来以独生子女人群为主
的社会中无同胞间供体来源的情况，建立我国自己的脐血干细胞库，
特别是自体脐血干细胞库就具有非常重要的科学意义和特殊的临床价
值。
　　卫生部已经批准在国内设置10家脐血干细胞库。仅中国医学科学
院血液学研究所一家就有6例儿童和成人患者脐血干细胞移植获得成
功。专家们普遍认为，脐血干细胞移植在临床上的成功，将为众多血
液病、肿瘤、老年病患者及其他许多恶性疾病患者带来福音，也为今
后运用脐血干细胞治疗其他疾病奠定了基础。
　　目前，我们一方面致力于自体脐血干细胞库的建设，以解决干细
胞的来源问题，另一方面我们也在尝试与保险公司合作对储户提供移
植医疗保险，以解决日后的移植医疗费用问题，力求从根本上解决社
会对干细胞的医疗需求和对其他医疗保障的需求，尤其是5岁以下儿
童患者的医疗保险需求。
　　脐血干细胞采集、处理、保存和移植是一个复杂又严格的过程，
其大体程序见下图3：
　　所谓脐血库就是用液氮深低温（－196℃）罐保存脐血。医学研
究证明，保存100多年的细胞仍具有活性。医学家还没有足够的时间
证实脐血干细胞保存多长时间不丧失活性，但已有保存了15年的脐血
移植成功的报道，而骨髓干细胞保存有几十年的历史，并且保存30多
年的骨髓干细胞仍可移植成功，所以没有理由怀疑脐血干细胞不能长
期保存。

　　                  脐血干细胞显神通

　　早在1967年，美国西雅图华盛顿大学的多纳尔·托马斯大夫应用
骨髓移植治疗白血病获得成功，开应用干细胞移植重建造血组织治疗
血液和免疫系统疾病之先河，托马斯大夫因此荣获1990年度诺贝尔医
学奖。
　　目前临床使用的干细胞主要来自骨髓、脐血和干细胞动员后的外
周血。前已提及，从非亲属人群中寻找HLA配型相合的骨髓干细胞几
率很低，假如预先没有捐献者登记在册，临时很难找到HLA配型相合
的骨髓，这极大地限制了骨髓干细胞移植的开展。因此，从医学发展
的需要与人道主义出发，世界各国的医疗和慈善机构都在致力于建立
骨髓库，目前已有700多万志愿者登记捐献骨髓。全世界现有数以百
万计的血液病、遗传病、重症免疫缺陷性疾病以及恶性肿瘤等需要干
细胞移植才能根治的患者，但迄今为止实际接受异基因（非亲属）骨
髓干细胞移植治疗的患者总共只有1.2万人。我国每年新增白血病和
再生障碍性贫血病人5万人，而每年接受各种骨髓干细胞移植治疗的
患者总共才有500人。90％的患者无法接受干细胞移植的原因是HLA配
型相合的健康干细胞来源缺乏和经济因素。
　　为解决健康干细胞来源缺乏问题，有医学家于上世纪80年代初就
提出了用脐血干细胞代替骨髓干细胞移植的可能性。1989年，法国医
生葛鲁克蔓教授将这一设想变为现实，她用HLA相合的同胞脐血干细
胞进行移植，成功地治疗了一例遗传性疾病———范可尼贫血的儿童。
当年那个不幸又幸运的小男孩，如今已成为一名大学生。1999年，巴
西的Ferreira大夫开展了世界上第一例自体脐血干细胞移植。一名出
生时储存了脐血的小姑娘在1岁多时不幸得了神经胶质瘤，Ferreira
大夫给她做了脐血干细胞移植，使她获得痊愈。

                  　　干细胞应用前景广阔

　　实验证明，胚胎干细胞具有全能分化功能，脐血及成人骨髓干细
胞有跨系统分化的潜能。如已经发现骨髓干细胞经“诱导”可分化形
成心肌、骨骼肌、神经、血液、血管及肝、肺间质等细胞（见下图）。
因此，干细胞移植决不仅仅局限于治疗造血系统本身的疾病，它可以
用于修复心肌、血管、神经和免疫等多种组织器官，还可用于患其他
恶性肿瘤后，由于接受放疗、化疗造成骨髓造血机能抑制的治疗。德
国杜塞尔多夫大学医院的科学家，2001年8月24日应用自体干细胞移
植法治疗一名心肌梗死患者，获得成功。这是世界上第一例自体干细
胞移植治疗心脏病成功的病例。这名46岁的患者于2001年3月25日发
生大面积心肌梗死，大约四分之一的心肌组织被破坏。医生从患者的
骨髓中取出干细胞，经过必要处理后，将其注入冠状动脉中，手术10
个星期后，患者心肌梗死的面积缩小了近三分之一，心脏功能也得到
明显改善。植入的干细胞成功地再造了心肌组织。
　　最近，美国芝加哥西北纪念医院为一名22岁的女性克罗恩氏病患
者实施了提取骨髓干细胞，移植重建患者受损免疫系统的新疗法。该
患者的消化系统受到自身白细胞的猛烈攻击，在过去9年中每天腹泻1
0次，腹痛和便血相当严重。经过两个半月的治疗后，目前患者已基
本康复。
　　用骨髓、外周血或脐血干细胞移植治疗相关疾病，各有所长。
　　骨髓干细胞移植通过多点骨髓穿刺，抽吸含造血干细胞的骨髓血
混合液，是经典的移植方法，效果可靠。此法通常需采集骨髓血混合
液600～1000毫升，具体数值需根据患者体重决定。
　　外周血干细胞移植使用药物动员剂促使造血干细胞从骨髓释放到
外周血，然后通过血细胞分离机从循环血中收集造血干细胞。与骨髓
移植相比，具有采集方便、移植后造血功能恢复快，而免疫排斥发生
率和严重程度并无明显增加等优点。缺点
　　是费用较高。脐血干细胞移植脐血干细胞和其他来源的干细胞相
比有以下优点：采集容易，来源广泛，对孕妇和婴儿无任何痛苦和风
险；易于储存，可用于自身和他人；HLA组织配型要求低，同胞间脐
血干细胞移植约有50％的成功机会；脐血受病毒感染的几率远比骨髓、
外周血低，移植成功率高，费用较低。缺点是目前不适用于高体重成
人。
　　科学家们相信，干细胞可用来治疗心脏病、早老性痴呆、帕金森
氏病、中风、糖尿病等疾病，但若要取得好的疗效，避免排异现象，
应优先使用病人自身的脐血或骨髓干细胞。脐血干细胞属于人体发育
初期阶段、未衰老、未受环境影响的细胞，随着干细胞技术的发展，
脐血干细胞还可能有包括抗衰老作用在内的更广泛的医学应用前景。